Riflessioni sull’importante lavoro di O’Donnell et al. riguardo l’utilizzo di Teplizumab per il diabete di tipo 1, allo stadio 2, ovvero la fase pre-clinica che precede la comparsa clinica della malattia, con la necessità per il paziente di iniziare la terapia con insulina esogena.
Questo farmaco rappresenta senza dubbio una novità significativa, ma il suo potenziale impiego su larga scala richiede un’attenta analisi.
-Teplizumab un anticorpo monoclonale anti-CD3, approvato dalla FDA per ritardare l’esordio clinico del diabete di tipo 1, può in effetti essere in grado di modificare il corso della malattia, in particolare rallentando (o prevenendo) il passaggio dallo stadio 2 allo stadio 3. Soprattutto in età infantile e adolescenziale, tipica età di esordio del diabete di tipo 1, il farmaco può fornire tempo prezioso, utile per consentire il progresso dello sviluppo psico-fisico dei soggetti colpiti.
-Costi ed applicazione su larga scala: indubbiamente i costi elevati di un ciclo di terapia (circa 200.000 USD) rappresenta un problema pratico di non semplice soluzione. Inoltre sono indispensabili accurati programmi di screening per la precisa stadiazione della malattia, con problemi sia logistici che di costo, in vista della auspicabile rimborsabilità dei procedimenti.
-Profilo di Sicurezza: Trattandosi di un anticorpo monoclonale, ci sono effetti collaterali (es. sindrome da rilascio di citochine, linfopenia transitoria). Sebbene spesso lievi/moderati e gestibili, è essenziale un monitoraggio attento, specialmente nei più giovani, e un’analisi informata dei rischi/benefici, come in tutti i casi in cui sono coinvolte immunoterapie.
-Futuro della ricerca: Servono ulteriori studi su esiti a lungo termine, costo-efficacia ed impatto psicologico (in termini di aspettative riposte sul nuovo farmaco) della terapia con Teplizumab. Certamente si tratta di una terapia innovativa con interessanti prospettive di applicazione clinica, ma una prudente revisione delle sfide da affrontare in questo frangente, dai costi, allo screening dei soggetti arruolabili, all’impatto psico-emotivo è più che mai indispensabile.