Un nuovo anticorpo monoclonale ma anche la ricerca scientifica sui versanti della terapia genica e cellulare: si aprono nuove frontiere di trattamento nella speranza di avvicinarsi ad una “cura”
Dagli anni Novanta ad oggi il numero di persone con diabete nel mondo è passato da circa 200 milioni a oltre 830, una crescita spaventosa per una malattia cronica in grado di provocare danni di vario tipo – cecità, problematiche renali e cardiache – e che, indirettamente, è causa di milioni di decessi.
In particolare, il diabete di tipo 1 è caratterizzato dall’attacco del sistema immunitario nei confronti delle cellule beta del pancreas: la distruzione di tali cellule, deputate alla produzione di insulina, porta ad un incremento della glicemia nel torrente ematico e alla necessità di assumere cronicamente l’ormone mancante.Immunoterapie e terapie avanzate stanno consentendo nuove ed efficaci opportunità di trattamento, l’obiettivo finale è anticipare la manifestazione della malattia.
UN NUOVO ANTICORPO MONOCLONALE
Intervenire prima che il diabete di tipo 1 si renda manifesto in forma conclamata permette di ridurre la gravità dei sintomi: è questo l’obiettivo delle nuove terapie immunologiche che stanno cambiando l’approccio a una patologia cronica autoimmune, diffusa soprattutto tra i giovani e gli adolescenti e che, finora, era considerata sostanzialmente inevitabile.
“Stiamo entrando in una nuova era, in cui non ci limitiamo a controllare la glicemia, ma interveniamo sulle cause immunologiche della malattia”, spiega Paolo Fiorina, professore ordinario di Endocrinologia all’Università degli Studi di Milano e direttore dell’Unità di Endocrinologia e Diabetologia dell’ASST Fatebenefratelli-Sacco, introducendo Teplizumab (nome commerciale Teizeild) – anticorpo monoclonale che ha ricevuto a fine gennaio l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio in Europa – che rappresenta l’ultima e più rilevante novità nella lotta al diabete.
“Il farmaco agisce sul sistema immunitario eliminando selettivamente i linfociti T che attaccano le cellule pancreatiche produttrici di insulina”.
Negli individui a rischio, identificabili attraverso la presenza di autoanticorpi specifici e iniziali alterazioni della glicemia, teplizumab è in grado di ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 di circa tre anni. Non solo: quando la malattia si manifesta, l’esordio risulta in genere più lieve, con un miglior controllo metabolico e una fase iniziale più lunga in cui il fabbisogno di insulina è ridotto.
“Tre anni senza malattia, soprattutto in età giovane, non sono un dettaglio”, riprende il professore milanese. “Significano qualità di vita, scuola, lavoro, normalità. È il primo passo per modificare la storia naturale del diabete di tipo 1”.
Proprio in Lombardia, l’Università degli Studi di Milano e l’Ospedale Fatebenefratelli-Sacco dove opera il prof. Fiorina sono stati tra i primi centri autorizzati all’uso compassionevole di teplizumab, in attesa del prossimo passaggio verso l’autorizzazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per la rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN). Un segnale concreto di come la ricerca possa tradursi rapidamente in opportunità terapeutiche per i pazienti.