VERSO UNA TERAPIA CELLULARE INNOVATIVA
Un contributo importante sotto questo aspetto arriva proprio dallaricerca italiana. All’Università degli Studi di Milano è stata avviata una collaborazione con il Boston Children’s Hospital di Boston e con l’Università di Padova per lo sviluppo diImmunostem, un approccio sperimentale basato su cellule staminali autologhe, cioè prelevate dallo stesso paziente. Le cellule vengono raccolte tramite aferesi, modificate con tecniche di terapia genica per acquisire una potente attività antinfiammatoria e immunoregolatoria, e successivamente reinfuse nel paziente.
Il vantaggio di questa strategia è duplice: da un lato si colpisce in modo mirato l’autoimmunità diretta contro le cellule che producono insulina, dall’altro si evita l’immunosoppressione generalizzata, poiché le cellule reinfuse sono riconosciute come proprie dall’organismo.
La sperimentazione clinica è in fase di avvio in collaborazione con l’Università di Padova. “Si tratta di studi ancora sperimentali, ma il potenziale è molto rilevante”, precisa Fiorina.
“Questi approcci terapeutici permetteranno di mantenere più a lungo la funzione pancreatica, prolungare la cosiddetta luna di miele dopo l’esordio e, in prospettiva, arrivare a una regressione dell’iperglicemia in una quota di pazienti. Il diabete di tipo 1 resta una sfida complessa, ma oggi abbiamo finalmente strumenti per intervenire prima, rallentare la malattia e cambiarne il decorso. È un cambio di prospettiva che fino a pochi anni fa sembrava impensabile”.
Nel frattempo un gruppo di ricerca internazionale, coordinato dall’Università di Uppsala in Svezia, ha messo a punto una strategia basata sul sistema di editing CRISPR per potere effettuare un trapianto allogenico di insule pancreatiche senza dover ricorrere alla terapia immunosoppressiva (Osservatorio Terapie Avanzate ne ha parlato qui).