IMMUNOSTEM: PROTOCOLLO CLINICO PER LA TERAPIA RADICALE DEL DIABETE MELLITO DI TIPO 1 (T1D)
Si tratta del primo studio clinico sperimentale di Fase 1 e 2 di terapia cellulare e genica che si apre in Azienda Ospedale ed Università Padova: è stato presentato ufficialmente alla presenza del Direttore Generale, dott. Paolo Fortuna, e della Rettrice dell’Università di Padova, prof. Daniela Mapelli.
Il protocollo nasce da una collaborazione tra Università di Padova (prof.ssa A. Biffi, Oncoematologia Pediatrica) e Università Statale di Milano (prof. Paolo Fiorina, Endocrinologia) che hanno costituito una PMI innovativa (Altheia Science) che è spin off di entrambi gli atenei e sponsor dello studio clinico già approvato da AIFA. ‘IMMUNOSTEM’ è rivolto alla valutazione della sicurezza e dell’efficacia di un approccio innovativo di terapia genica basato su cellule staminali ematopoietiche autologhe ingegnerizzate per esprimere la molecola PD-L1 per il trattamento del diabete di tipo 1 all’esordio e ambisce a preservare la produzione di insulina. Lo studio ha come Principal Investigator (PI) il prof. Gian PaoloFadini, Malattie Metabolismo, Università di Padova.
La sperimentazione prevede il reclutamento di 15 pazienti con T1D di recente insorgenza: come è noto in questa fase della malattia esiste una percentuale (intorno al 25-30%) di cellule Beta insulino-secernenti ancora vitale, sebbene danneggiata, che si può recuperare. La nuova terapia genica e molecolare mira proprio alla preservazione di questa quota di Beta cellule la cui funzione potrebbe garantire al paziente diabetico di non dover praticare la somministrazione di insulina esogena. L’Ospedale di Padova sarà l’unico sito per la esecuzione dello studio clinico.